基因治疗,一个往往出现在科幻小说中的名词,如今正在走入人们的生活。
全世界正在掀起一股基因治疗的热潮,海外基因治疗药物层出不穷。
很可惜,华夏的基因治疗药物当年虽然拔得头筹,却由于内部原因,沉寂了足足二十年,至今仍然缺席这一举足轻重的医疗战场。
基因疗法的设想其实出现得很早,早在1972年,就有这方面的设想,当时的设想是通过基于dna的药物,将健康的基因插入细胞中以替代致病基因变体。
设想很美好,现实却很残酷,经历过数十年的实验失败,路线探索,甚至一些病人的死亡,这一路走来,坎坷异常。
全世界第一个基因治疗的药物‘今又生’其实是在2003年于华夏上市的,是一款抗肿瘤基因治疗药物,当时可谓是石破天惊。
但是由于后续临床开发缺钱引入资方,陷入科学家和企业家的专利争夺战,长期的内耗彻底摧毁了这款首发药,至今已是昨日黄花。
2014年第二款基因治疗药物在欧罗巴首发上市,用于治疗罕见遗传病脂蛋白脂肪酶缺乏症,但是由于该病患者太少,发病率仅为百万分之一,而售价又高达100万美元,上市后仅仅售出一例,因此四年后就退市了。
2017年,鹰国市场首个体内基因疗法药物获得fda批准,标志着基因治疗时代的正式来临。
在此之后,基因治疗药物的上市步伐迅速加快。
基因治疗涵盖细胞治疗,基因治疗以及核酸疗法,如今全世界已经有超过20款基因疗法上市,用于癌症,病毒感染,以及遗传性疾病等方面的治疗。
经过近半个世纪,基因疗法已经从概念变成现实。
根据预测,基因治疗的全球市场规模从2017年的10亿美元,短短几年时间,市场规模将增长44倍,在未来两年内达到440亿。
在过去以及未来的数年中,基因治疗已经成为,并将继续成为最受关注的制药领域之一。
无数的患者都将从中受益,面对如此盛况,人们甚至可以把想象力放得更远,去畅想一下真正的未来
那个只会出现在科幻小说中的未来,也许正在现实复刻,并朝着一個人们无法想象的方向飞驰而去。。
“啪啪啪”,一阵热烈的掌声响起来。
一个个员工从座位上站起来,激动地鼓着掌。
他们刚才看到国外科研团队做出的基因组学成就,一个个心潮澎湃,恨不能自己也做出这样的成就。
每个生物学子,心中最大的梦想是什么?
难道不是解开基因的密码,揭开生命之谜吗?
而现在,整个世界都朝着这个目标,迈出了坚实的一步。
他们,也要乘风而起,追赶上这股浪潮,在风口上翱翔起舞。
一片片满怀期待的目光看向了唐缺。
他站在正中央,手中拿着一个dna双螺旋结构模型。
在掌声中,他已经冷静了下来,看向簇拥在四周的人群。
“好了,我已经宣战了,你们有什么想法和问题?”
员工们你看看我,我看看你,面面相觑。
他们已经在唐缺手下干了一段时间,但有时候还是跟不上领导弯路飙车般的思路。
虽然这番宣言听起来让人热血沸腾,但是能不能说说细节,具体朝哪个方面使劲似乎也不是他们能决定的吧。
一个文质彬彬的男青年举起手来:“唐博士,我有几个问题。请问我们已经有了目标吗?该从哪一种罕见病开始呢?”
“我们挑选目标疾病是不是应该有一个标准,比如从病人最多的罕见病开始,或者还是从其他方面?”
“仿制药部门正在研发许多罕见病的药物,我们是不是要多跟他们交流一下。”
唐缺用欣赏的眼光看着他,点点头:“蒋开,你提的问题很好。证明你有自己的思考,非常难得,让人欣赏。”
他举起一根手指,缓缓道:“目标我已经选好了。”
“至于选择标准,很简单,我们先摸着友商过河,模仿他们的治疗路径,给药途径,然后进行改进,等到大家都手熟了,上岸了,再开始自由奔跑。”
“现在市场上大约有20余种药物,我们先从最成熟,价格最贵的开始。”
“仿制药那边没有技术含量,都是在搞小分子药物,跟我们要研究的生物大分子药物不一样,方向都不一样,他们治标,我们治本。”
“你们可以跟他们交流除了研发之外的其他方面。”
“好了,现在大家应该都有所了解了。”
“我还有一个问题要问你们,”唐缺将竖起的手指放到面前,犀利的眼神扫射着全场。
“谁能告诉我,当今世界,最昂贵的药物是什么?”
现场瞬间陷入沉寂。
过了几秒钟,一个戴着眼镜的小个子男人向四周望了望,怯怯地举起了手:“我,我知道。”
唐缺失望地摇摇头,声音异常冷酷:“我提了问题,知道你就说出来。”
他忽然大声喝道:“在我这里做事,要直接,你们懂吗?”
稀稀拉拉的声音响起:“懂。”
唐缺眼睛一瞪:“放屁,声音这么小。我听不见!”
全场瞬间高呼:“我懂!”
小个子眼镜男也挺起胸膛,大声喊道:“我们懂!”
唐缺大声鼓起掌来:“好,这才够劲,这才爷们,这才疯狂。”
“现在你们告诉我,全世界最贵的药物是什么?”
他又大声问道,这次使出了全身的力气,震耳欲聋的声音如一阵风般,在现场席卷而过。
所有人昂首挺胸,大喊出声:“zolgensma。”
“哪家公司?治的什么病?”
“诺华,脊髓性肌萎缩症sma。”
每个人的肺就像风箱一样扇动,大声将这几个名字喷吐出来。
当说出来以后,他们就盯着唐缺看,等待他继续往下说。
唐缺将手放在耳边,扇了扇风,侧耳问道:“价格呢?我没听到价格。”
小个子眼镜男第一个脱口而出,一个个字像机关枪一样从他口中吐出。
“售价高达210万美元,合计人民币1400万元左右。”
唐缺这次看向他,点了点头:“很不错,有长进,下次知道答案直接说出来,不要浪费任何口水。”
小个子眼镜男紧张地咽了咽唾沫,点点头,紧闭双唇,没有再说话。
唐缺双手抱胸,继续说下去。
“脊髓性肌萎缩症是一种非常罕见的神经肌肉遗传疾病,全世界仅有约10000人患病。诺华公司开发的这款疗法,是通过腺相关病毒将正确的人类smn1基因递送到患者体内细胞中,从而恢复患者的运动能力。”
“这是真正的基因治疗药物,只需要一针,就能彻底治愈患者。”
“这款药物目前并未在国内上市,但是已经获得了药监局的临床试验申请。”
“由于效果太好,它的市场销售在不断增长,去年达到了13亿美元。”
“但是这并不是唯一一款治疗sma疾病的药物,全球共有三款sma治疗药物上市,其他两款已经在国内上市了。”
“价格同样非常昂贵,但是比诺华那款要便宜一些。”
“大家对去年的70万一针天价药事件可能还有一点印象吧。这款药物就是渤健治疗sma的反义寡核苷酸药物spiraza。”
“它已经在国内上市两年多,患者需要腰椎刺穿的方式终身给药,之前价格太贵,一直卖得不好,后来经过谈判进入医保目录,原本70万一针降到了3万一针。这样下来,患者第一年治疗费用为10万左右,后续每年还需要5万,报销之后,应该会更低。”
“最后一款是罗氏的evrysdi,这是一款口服药物,同样非常昂贵,在国内定价为6万一瓶,目前还没有进入医保,一个儿童每年的治疗费用大约在四五十万左右。”
唐缺突然面色一肃:“我唐某人最看不惯的就是天价药,渤健能降价,罗氏和诺华为什么不能降价?”
“价格贵的这么离谱,一针1400万,简直就是离谱他妈给离谱开门,离谱到家了。”
“这其中就没有垄断的原因吗?药企需要利润,但是不应该这么离谱。”
唐缺摇摇头,深深吐出一口气:“科技的发展,能把成本打下去。现在,就让我们来做这个成本杀手吧,华夏制造,向来就有这个光荣传统。”
“我们的目标,就是研发出自己的sma基因药物,把这些天价药从高处打下来,恢复它们的使用价值,让其回归药品的本质——治病救人。”
“只有人们吃得起的药物才是好的药物,才应该成为我们的目标。”
“一款药物,如果没有病人用得起,或者只有极少数人用得起,那它来到这个世界又有什么意义呢?”